C型尼曼-匹克病是指細(xì)胞內(nèi)鞘脂與膽固醇沉積導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞被吞噬，引發(fā)記憶障礙乃至智障等多種神經(jīng)障礙的一種疾病。預(yù)計(jì)此次研究結(jié)果將為尼曼-匹克病進(jìn)一步的診斷、治療、預(yù)防以及藥物研發(fā)打下堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

 

　　韓國未來創(chuàng)造科學(xué)部25日表示，韓國慶北國立大學(xué)教授陳熙京(音)教授和裴在成(音)利用患有C型尼曼-匹克病的老鼠進(jìn)行實(shí)驗(yàn)時發(fā)現(xiàn)，骨髓干細(xì)胞中血管內(nèi)皮生長因子 (VEGF)的減少將導(dǎo)致鞘脂酶(SphK)活性減弱，從而導(dǎo)致鞘脂的沉積。而鞘脂的沉積則會進(jìn)一步導(dǎo)致能夠?qū)⒓?xì)胞內(nèi)已損傷的分子和細(xì)胞器清除出去的細(xì)胞自我凈化功能無法發(fā)揮作用。

 

　　與此同時，研究團(tuán)隊(duì)利用C型尼曼-匹克病患者的誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞制作出神經(jīng)細(xì)胞后，發(fā)現(xiàn)其VEGF和SphK的活性明顯低于一般人。若向C型尼曼-匹克病患者已損傷的神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)注入VEGF并增強(qiáng)SphK活性，神經(jīng)細(xì)胞的功能將恢復(fù)正常。

 

　　陳熙京表示，此次研究利用骨髓干細(xì)胞進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)了稀有遺傳病的發(fā)病原因，并通過誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞制成神經(jīng)細(xì)胞對研究成果進(jìn)行了驗(yàn)證。這將為今后研究適用于臨床的治療方法提供新的方向。(實(shí)習(xí)編譯：蔡琪 審稿：李小飛)