該病已被納入新農(nóng)合報(bào)銷范疇，靶向治療需加強(qiáng)分子學(xué)監(jiān)測

    本報(bào)訊 （記者任珊珊）簡稱為“慢粒”的慢性髓細(xì)胞白血病治療費(fèi)用昂貴，患者面臨沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。記者從近日舉行的白血病科普活動上獲悉，根據(jù)國家衛(wèi)計(jì)委政策，慢性髓細(xì)胞白血病的治療可獲得新農(nóng)合報(bào)銷，這在一定程度上有助于患者減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。廣州南方醫(yī)院血液科孟凡義教授表示，在選用靶向藥物治療時，必須重視監(jiān)測白血病細(xì)胞的殘留水平。

    孟凡義介紹，據(jù)今年國家衛(wèi)生計(jì)生委通報(bào)的《2013年新農(nóng)合進(jìn)展情況及2014年工作重點(diǎn)》文件顯示，2013年全國共有199萬名患者獲得新農(nóng)合重大疾病保障補(bǔ)償，包括慢性髓性白血病在內(nèi)的22個病種的實(shí)際補(bǔ)償比達(dá)到69%，大幅度減輕了參合患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

    嚴(yán)峻現(xiàn)實(shí)：

    “慢粒”十年生存率僅50%

    慢性髓細(xì)胞白血病發(fā)病初期，患者往往沒有出現(xiàn)特異性的癥狀，一般表現(xiàn)為勞累、消瘦、反復(fù)低燒、不明原因地出汗等。很多患者是在體檢或因其他疾病就醫(yī)時發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞數(shù)增高，因而被確診。

    據(jù)估計(jì)，慢性髓細(xì)胞白血病在中國發(fā)病率約為十萬分之0.36，兒童及成年人均可發(fā)病。這種病更偏好成年人，發(fā)病年齡大多在45~55歲之間，該類型白血病約占成年白血病患者總數(shù)的15%~20%。慢性髓細(xì)胞白血病在男性中的發(fā)病率略高于女性，其比值為1.4~2.2：1。

    “慢性髓細(xì)胞白血病的病因不明，可能與環(huán)境因素、放射線照射、病毒感染、化學(xué)藥物及制劑的接觸有關(guān)。”孟凡義指出，該病分為慢性期、加速期和急變期，后兩期的患者多在數(shù)月內(nèi)死亡。目前，傳統(tǒng)化療治療“慢粒”效果不佳，同種異體干細(xì)胞移植可能是唯一治愈慢粒的療法。總體來說，各期慢粒白血病的10年生存僅有50%。

    靶向治療第一年

    應(yīng)每三個月做次PCR檢測

    孟凡義表示，慢性髓細(xì)胞白血病治療的首選藥物是甲磺酸伊馬替尼，通過靶向治療慢粒的患者8年無進(jìn)展生存期高達(dá)87%。但是，有部分患者達(dá)不到最佳療效，甚至發(fā)生耐藥，則應(yīng)盡早換用二代酪氨酸抑制劑。

    “慢粒治療過程中的監(jiān)測非常重要。過去對這方面的強(qiáng)調(diào)不夠。”孟凡義指出，很多醫(yī)生和患者在靶向治療過程中，只關(guān)注血液學(xué)和遺傳學(xué)的療效，而忽視了監(jiān)測白血病細(xì)胞的殘留水平。目前國際醫(yī)學(xué)界推崇的是國際標(biāo)準(zhǔn)化的分子學(xué)監(jiān)測。接受靶向治療第一年內(nèi)的患者，都應(yīng)該每3個月接受分子學(xué)監(jiān)測一次，如此可及早發(fā)現(xiàn)治療是否失敗，使醫(yī)生能夠更早地做出治療調(diào)整。

    記者獲悉，BCR-ABL融合基因被證實(shí)為慢粒的發(fā)病基礎(chǔ)。分子學(xué)檢測最常用的是聚合酶鏈反應(yīng)（PCR）檢測。根據(jù)目前歐美的慢粒治療指南，患者應(yīng)每3個月做一次PCR檢測，觀察BCR-ABL的下降水平。在3個月時，BCR-ABL應(yīng)該降低到10%以下，6個月降低到1%以下，12個月應(yīng)該降低到0.1%，就是必須達(dá)到“分子學(xué)緩解”（MMR）。如果不達(dá)標(biāo)，醫(yī)生會綜合評估考慮轉(zhuǎn)換治療，以確保達(dá)到最佳療效。

    “外周血的分子學(xué)檢測更方便，不需要抽取骨髓，患者痛苦小。”孟凡義指出，患者應(yīng)提高監(jiān)測意識，遵照醫(yī)囑按時做PCR檢查。通過規(guī)范化治療和監(jiān)測，有助于讓病情處在較好的控制狀態(tài)，如果發(fā)現(xiàn)耐藥可以進(jìn)行及時轉(zhuǎn)換二代藥物，從而獲得更長的生存時間。