新華社舊金山1月21日電 國(guó)研究人員在21日的英國(guó)《自然·生物技術(shù)》雜志發(fā)表論文說(shuō)，他們開(kāi)發(fā)了一種基因編輯方法，以該方法替換DNA(脫氧核糖核酸)小片段，矯正基因變異的成功率可達(dá)60%，堪稱(chēng)前所未有。

　　基因編輯技術(shù)讓專(zhuān)業(yè)人員能對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行編輯，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的敲除和添加，有望“修理”人體基因組中的問(wèn)題基因。其中，名為“CRISPR－Cas9”的技術(shù)由于能讓基因編輯實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)、簡(jiǎn)單操作，讓基因編輯的門(mén)檻大幅降低，成為近年最熱門(mén)的研究領(lǐng)域之一。但是該技術(shù)的效率還不高。

　　為了解決這一難題，美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校的創(chuàng)新基因組學(xué)項(xiàng)目科學(xué)家開(kāi)發(fā)了新方法，可望對(duì)一些遺傳病的治療有所幫助。

　　創(chuàng)新基因組學(xué)項(xiàng)目的科學(xué)主管雅各布·科恩把基因編輯比喻成用文字處理器來(lái)編輯語(yǔ)句。這里的“刪除”和“粘貼”，對(duì)DNA片段而言，就是以正常DNA序列替換異常序列，從而達(dá)到矯正變異基因的目的。

　　科恩說(shuō)：“即便知道怎么刪除，也還需要一種更有效率的方法，把一個(gè)新的DNA片段粘貼到刪除處。”

　　本次研發(fā)的基因編輯方法，基于創(chuàng)新基因組學(xué)項(xiàng)目博士后研究員克里斯托弗·理查森的兩項(xiàng)發(fā)現(xiàn)：第一，以“Cas9蛋白”切割雙鏈DNA片段以后，該蛋白會(huì)與染色體附著長(zhǎng)達(dá)6個(gè)小時(shí)；第二，當(dāng)“Cas9蛋白”與DNA片段雙鏈上的3個(gè)點(diǎn)位附著時(shí)，雙鏈上還有一個(gè)點(diǎn)位處于閑置狀態(tài)。

　　理查森設(shè)想，把用于矯正變異的DNA片段直接送達(dá)上述切割位置，或許可以改善粘貼效率。于是，他構(gòu)建了一個(gè)DNA片段，它能與處于閑置狀態(tài)的點(diǎn)位結(jié)合，同時(shí)將其攜帶的所需基因嵌入與閑置點(diǎn)位同一鏈上的另一個(gè)結(jié)合點(diǎn)位。

　　實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，借助這一方法，矯正基因變異的成功率可達(dá)60%。

　　理查森介紹說(shuō)，如果只需改變DNA片段中的極小區(qū)域，比如不超過(guò)30個(gè)堿基對(duì)，上述新方法會(huì)“極為有效”。堿基對(duì)是構(gòu)成DNA分子的基本模塊，不少遺傳病發(fā)源于單個(gè)堿基的變異。所以，新方法有助于醫(yī)治鐮狀細(xì)胞貧血和嚴(yán)重復(fù)合免疫不全等遺傳病。