1日，英國弗朗西斯·克里克研究所宣布，英國人工授精與胚胎學(xué)管理局已正式批準(zhǔn)該研究所一個(gè)團(tuán)隊(duì)提出的在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)的實(shí)驗(yàn)申請(qǐng)，這是英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)此類實(shí)驗(yàn)，也是世界首例獲國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的人類胚胎編輯研究。
由克里克研究所生物學(xué)家凱茜·尼亞肯領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)去年9月正式提出相關(guān)申請(qǐng)。按照流程，在獲得人工授精與胚胎學(xué)管理局的批準(zhǔn)后，還需相關(guān)科研倫理委員會(huì)認(rèn)可才能正式開展實(shí)驗(yàn)。
據(jù)克里克研究所介紹，如果一切順利，未來數(shù)月內(nèi)就能開始實(shí)驗(yàn)。實(shí)驗(yàn)中使用的健康人類胚胎將來自那些提供精子和卵子用于人工授精的夫婦，經(jīng)他們同意，這個(gè)過程中產(chǎn)生的多余胚胎將用于科學(xué)研究。
研究團(tuán)隊(duì)準(zhǔn)備使用一種名為CRISPR/Cas9的基因編輯技術(shù)，嘗試修改健康胚胎形成初期那些表現(xiàn)活躍的基因，然后觀察這種改變對(duì)發(fā)育過程帶來的影響。實(shí)驗(yàn)關(guān)注的是胚胎形成的最初7天，隨后會(huì)按規(guī)定銷毀這些胚胎。實(shí)驗(yàn)旨在幫助研究人員深入了解健康的人類胚胎發(fā)育過程中出現(xiàn)的各種變化，在此基礎(chǔ)上，研究人員可改善體外人工授精培養(yǎng)的胚胎的發(fā)育質(zhì)量，并為不孕患者提供更好的治療方法。
克里克研究所的負(fù)責(zé)人保羅·納斯說，這項(xiàng)研究不但對(duì)我們了解一個(gè)健康的胚胎如何發(fā)育非常重要，也有助我們更深入地認(rèn)識(shí)影響體外人工授精成功率的各種因素。
在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)是近來的科研熱點(diǎn)。中國中山大學(xué)的研究人員黃軍就等人去年發(fā)表科研報(bào)告說，他們首次利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)成功修改人類胚胎的一個(gè)基因，以阻止基因上的突變導(dǎo)致地中海貧血癥。盡管黃軍就使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎，而且沒有活性，但仍在全球科學(xué)界引起很大爭議。去年底在美國舉行的人類基因編輯國際峰會(huì)上，各國專家就相關(guān)研究的倫理進(jìn)行了探討，根據(jù)峰會(huì)聲明，黃軍就的工作在倫理上可以接受。
英國肯特大學(xué)遺傳學(xué)教授達(dá)倫·格里芬評(píng)論說，盡管在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)仍不可避免會(huì)引起一些爭議，但尼亞肯團(tuán)隊(duì)將要開展的這項(xiàng)研究能帶來的潛在好處要遠(yuǎn)多于可預(yù)見的風(fēng)險(xiǎn)。
綜合新華社
了解CRISPR基因組編輯技術(shù)
什么是CRISPR/Cas9?
近幾十年來，隨著全基因組測序技術(shù)的不斷成熟，科學(xué)家們?cè)诟鞣N細(xì)菌中陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了很多Crispr序列以及和CRISPR序列相關(guān)基因(Cas)。
研究發(fā)現(xiàn)，這些Crispr序列與很多病毒或者質(zhì)粒的DNA序列互補(bǔ)，很多CRISPR/Cas系統(tǒng)需要多種蛋白的參與，但只有一種細(xì)菌編碼的內(nèi)切酶Cas9可以利用向?qū)NA(核糖核酸)分子對(duì)特定的DNA片段進(jìn)行定向切割，這種基因組編輯技術(shù)就被稱為CRISPR/Cas9。
釋疑>>>
修改的首個(gè)基因名“Oct4”
尼亞肯表示，她計(jì)劃修改的第一個(gè)基因名為“Oct4”，她認(rèn)為這一基因在人類胚胎發(fā)育最早期階段可能發(fā)揮關(guān)鍵作用。
Oct4是一個(gè)在人/鼠胚胎干細(xì)胞中表達(dá)量上調(diào)的基因。研究者們認(rèn)為Oct4對(duì)于多功能干細(xì)胞分化成為特定類型的細(xì)胞具有重要的作用。為了檢驗(yàn)這一猜測，最佳的方法就是在受精卵分化一天左右時(shí)敲除該基因。基于小鼠水平的研究結(jié)果，研究人員認(rèn)為敲除后人類胚胎能夠繼續(xù)發(fā)育，但會(huì)缺少多功能干細(xì)胞。
為什么英國能通過該項(xiàng)目?
在英國，通過編輯人類胚胎基因組治療疾病是違法的，但是在獲得HFEA許可的情況下可以進(jìn)行相關(guān)的研究工作。
英國政策對(duì)生命科學(xué)前沿研究的寬容度一直較大，去年2月，英國下議院以壓倒性多數(shù)通過決議，允許英國研究人員繼續(xù)研究一項(xiàng)被稱為“線粒體移植”的醫(yī)療技術(shù)。“線粒體移植”是將健康女性捐獻(xiàn)者的卵細(xì)胞替代孕婦卵細(xì)胞中的缺陷DNA，這一做法能讓線粒體基因中攜帶致病突變的女性產(chǎn)下基因上相關(guān)但沒有線粒體疾病的孩子。最終出生的健康嬰兒在生理學(xué)上將具有兩個(gè)母親和一個(gè)父親，這一技術(shù)的關(guān)鍵在于移除女性卵子線粒體中的有缺陷基因。英國也成為世界上第一個(gè)“線粒體移植”合法化的國家，雖然不少科學(xué)家對(duì)該技術(shù)的安全性仍持有懷疑態(tài)度。
人類胚胎基因也能編輯？
若該技術(shù)足夠完善，那么對(duì)于那些胚胎發(fā)育存在缺陷的夫妻來說，這無疑是個(gè)不錯(cuò)的選擇。
——倫敦大學(xué)國王學(xué)院生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)系干細(xì)胞科學(xué)博士達(dá)斯科·伊利奇
英國科學(xué)家們需密切關(guān)注人類胚胎基因編輯方面的研究，民眾也應(yīng)該積極參與討論，之后政府再考慮是否修改與該研究相關(guān)的法律。
——進(jìn)步教育信托基金主席莎拉·諾克羅斯
基因編輯技術(shù)是一項(xiàng)新興技術(shù)。這項(xiàng)技術(shù)是值得深入擴(kuò)展和研究的。
——新南威爾士大學(xué)大腦健康老齡化中心干細(xì)胞專家?guī)鞝柕掀铡の鞫挪┦?/p>
該技術(shù)是否屬于遺傳工程的范疇，是一個(gè)事關(guān)倫理道德的重要問題。然而，其應(yīng)用范圍僅僅局限于嚴(yán)重的遺傳疾病，如β型地中海貧血病癥，若能將其安全性和有效性突現(xiàn)出來，那么在未來，這一技術(shù)的使用將不再受到限制。
——澳大利亞胚胎移植技術(shù)中心主任彼得伊林
對(duì)于一個(gè)科學(xué)家，不能超越倫理規(guī)則，因?yàn)閭惱硪?guī)則是社會(huì)的基礎(chǔ)，并不是科學(xué)。因此，對(duì)于科學(xué)技術(shù)的進(jìn)一步研究可以提高其效率，增加其準(zhǔn)確性。但是，科學(xué)家還未能完全了解DNA，因此，對(duì)于DNA序列改編后的錯(cuò)誤風(fēng)險(xiǎn)就不太可能有效地進(jìn)行評(píng)估。
——圣喬治大學(xué)醫(yī)院信托基金會(huì)人類基因?qū)W的雅爾達(dá)·賈姆希迪博士
這一技術(shù)有一定的幾率去“篡改”靶標(biāo)序列以外的基因。這一概率雖然不高，但是考慮到在胚胎中這種改變會(huì)被世世代代地遺傳下去，因此從臨床角度看，研究者必須對(duì)這種風(fēng)險(xiǎn)采取零容忍的態(tài)度。
——英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛弗爾·巴杰教授
這個(gè)技術(shù)的使用必須要“極度小心”，而且這項(xiàng)技術(shù)給了臨床治療一個(gè)“承諾”，至少是給了人體胚胎基因給了一個(gè)“承諾”，但是如果輕易使用這項(xiàng)技術(shù)那就是騙人的，是一種不負(fù)責(zé)任的行為。
——阿德萊德大學(xué)和羅賓遜研究所研究員漢娜·布朗