本報記者 張敏
瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院10月7日宣布，將2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎授予兩名美國科學(xué)家維克托·安布羅斯和加里·魯夫坎，以表彰他們發(fā)現(xiàn)了微小核糖核酸（miRNA）及其在轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控中的作用。
微小核糖核酸（miRNA）是一類在基因調(diào)控中起關(guān)鍵作用的核糖核酸分子。微小核糖核酸正在被證明對生物體的發(fā)育和功能至關(guān)重要。2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎也讓市場再次將目光聚焦在miRNA領(lǐng)域。事實上，當(dāng)下全球圍繞miRNA的藥物以及檢測產(chǎn)品的開發(fā)持續(xù)推進(jìn)。
“miRNA在人類外周血液RNA中的存在比例高達(dá)80%，miRNA的發(fā)現(xiàn)揭示了RNA在基因調(diào)控中的重要性，目前圍繞RNA（核苷酸類藥物，又稱為核酸類藥物）的藥物及檢測產(chǎn)品持續(xù)推進(jìn)。”覓瑞生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼CTO鄒瑞陽向《證券日報》記者介紹，目前全球范圍內(nèi)有1000多個與miRNA藥物相關(guān)的臨床試驗研究正在進(jìn)行中，涉及多種疾病，如肝炎、肺纖維化、癌癥等。此外，miRNA在血液中穩(wěn)定，半衰期長，有助于疾病診斷，如胃癌、結(jié)直腸癌的檢測等。
微小核糖核酸市場前景廣闊
近年來，RNA藥物的開發(fā)站上風(fēng)口。RNA藥物又被稱為RNAi技術(shù)藥物，包括ASO、siRNA、miRNA、小激活RNA（saRNA）、信使mRNA、RNA適配體等藥物，被認(rèn)為是繼化學(xué)小分子藥物和生物抗體藥物后的又一重磅賽道。
“RNA藥物開發(fā)成本和設(shè)計空間比化學(xué)藥物簡單，因為RNA結(jié)構(gòu)單一。”鄒瑞陽向記者介紹，目前已經(jīng)有ASO、siRNA等不同種類的小核酸藥物開發(fā)成藥并上市，但miRNA藥物的臨床試驗設(shè)計空間有限，目前尚未有藥物獲批上市。
從適用領(lǐng)域來看，miRNA擁有廣泛的市場前景。
黑崎資本首席投資執(zhí)行官陳興文向記者表示，微小核糖核酸（miRNA）的研究在生命科學(xué)領(lǐng)域具有重大意義，是改變世界的重要科研方向。miRNA通過與目標(biāo)mRNA結(jié)合調(diào)控基因表達(dá)，在細(xì)胞生長、分化、凋亡等過程中發(fā)揮關(guān)鍵作用，為理解生命提供了新視角，并在疾病治療、藥物開發(fā)、農(nóng)業(yè)生產(chǎn)等領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大應(yīng)用潛力。
鄒瑞陽向記者介紹，由于其組織特異性和在生物體液中異常高的穩(wěn)定性，循環(huán)無細(xì)胞miRNA已經(jīng)成為一類有潛在價值的人類疾病非侵入性生物標(biāo)志物。對血漿及血清中的miRNA表達(dá)譜分析，發(fā)現(xiàn)并識別miRNA生物標(biāo)志物，能夠為早期疾病篩查和診斷提供信息，并預(yù)測治療應(yīng)答。
全球研發(fā)持續(xù)推進(jìn)
值得一提的是，這是RNA賽道再度斬獲諾貝爾獎。2023年，瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院將2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎授予科學(xué)家卡塔琳·考里科和德魯·韋斯曼，以表彰他們在信使核糖核酸（mRNA）研究上的突破性發(fā)現(xiàn)，這些發(fā)現(xiàn)助力疫苗開發(fā)達(dá)到前所未有的速度。
“RNA領(lǐng)域連續(xù)兩年榮獲諾貝爾獎，無疑為RNA行業(yè)注入了強(qiáng)勁的動力。不僅將極大地推動RNA研究的深入與發(fā)展，促進(jìn)RNA技術(shù)的革新與應(yīng)用，還將引領(lǐng)RNA產(chǎn)業(yè)的蓬勃興起，并顯著提升公眾對RNA科學(xué)的認(rèn)知與興趣。對于國內(nèi)那些專注于RNA、mRNA等核酸藥物研發(fā)的醫(yī)藥企業(yè)而言，這一榮譽(yù)無疑是一劑強(qiáng)心針，激勵著它們更加堅定地探索這一尖端技術(shù)的創(chuàng)新應(yīng)用。”艾美疫苗全球研發(fā)管理中心管理部副總監(jiān)徐龍向記者表示。
據(jù)QYResearch調(diào)研團(tuán)隊最新報告“全球RNA 生物制藥市場報告2024—2030”顯示，預(yù)計2030年全球RNA 生物制藥市場規(guī)模將達(dá)到1055億美元，未來幾年年復(fù)合增長率為16.6%。
事實上，在全球范圍內(nèi)，包括眾多頭部巨頭在內(nèi)的醫(yī)藥器械企業(yè)正投身于RNA相關(guān)的研究與開發(fā)，并已經(jīng)有相關(guān)產(chǎn)品上市。
新加坡生物技術(shù)企業(yè)覓瑞生物開發(fā)出了一款包含12種miRNA生物標(biāo)志物的血液檢測早篩產(chǎn)品GASTROClear TM，用于胃癌的早期篩查。目前，該產(chǎn)品已于2019年在新加坡獲批上市，此外，覓瑞生物也在推進(jìn)GASTROClear TM在中國的上市進(jìn)程，該產(chǎn)品已經(jīng)于2023年完成近萬人的注冊臨床試驗，并進(jìn)入提交注冊申請階段。“miRNA在癌癥早篩中的優(yōu)勢明顯，因為其功能和機(jī)理會更容易被研究。”鄒瑞陽向記者表示。
艾美疫苗是中國最早開發(fā)mRNA疫苗產(chǎn)品的企業(yè)之一，也是國內(nèi)第一批取得mRNA技術(shù)自主專利的疫苗企業(yè)，具有成熟的mRNA疫苗研發(fā)體系，已研發(fā)了數(shù)款mRNA候選疫苗，包括mRNA狂犬病疫苗、mRNA RSV（呼吸道合胞病毒）疫苗、mRNA帶狀皰疹疫苗等等。
徐龍向《證券日報》記者表示，中國的mRNA疫苗研發(fā)水平已經(jīng)取得了顯著進(jìn)展，并在全球范圍內(nèi)占據(jù)了一席之地。隨著市場需求的不斷增長、技術(shù)的不斷進(jìn)步以及政策的持續(xù)支持，中國的mRNA疫苗市場前景廣闊。